7月初，国家药监局药品审评中心(负责对药品注册申请进行技术审评的机构)发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》(简称指导原则)。随后，该中心还发布了《晚期结直肠癌新药临床研究设计指导原则》。

上述指导原则发布后，引发市场热议。与此同时，新药研发企业海和药物的科创板IPO，也被暂缓。《经济参考报》记者了解到，后续可能还有相关指导原则出台。

没有Me-too怎么会有Me-better

有观点认为，很多创新药其实都是Me-too药(在原研药基础上的创新，避开他人的专利开发具有相同效果的新药)。

创新药在我国尚属新生事物。记者了解到，我国至今上千家生物制药公司、投资人、新药参与方，在这方面经验都不太丰富。2010年左右，在海归科学家的带动下，国内药企提出创新药自主研发的概念。2015年左右，很多企业才开始启动创新药研发，目前主要都集中在抗肿瘤药领域。

据悉，国际上创新药分别有两种模式，First in Class(能治疗某个疾病的第一个药)和Fast Follow。Fast Follow包括Me-too、Me-better和Me-best(指改良模仿，也就是在原研药基础上创新，得到比原研药更好的疗效)。

“不做Me-too开发，你怎么可能做出来Me-better或Me-best的产品。”恒瑞医药负责全球新药研发的相关人士举例说，像他汀类药物(治疗和预防冠心病的药品)，阿斯利康、默克等国际企业都在研发相关药品。因为治疗疾病的靶点不同，这些药品都有自己的市场空间。恒瑞医药是国内老牌的创新药企，产品集中在抗肿瘤药、手术用药等领域。

泽璟制药是一家2011年成立的创新药企业，相关人士认为，新药研发都有一定的风险。从Me-too到First in Class，这是一个必经的阶段。“无论是Me-too、还是Me-better药品，都有创新点，企业的研发团队也都需要付出很大代价。”他说，世界著名医药企业美国辉瑞制药公司，以前从一个个Me-too药的研发开始，最后做到了全球创新药的龙头企业。20世纪90年代，Me-too是辉瑞制药成功的一个技巧。辉瑞制药采取的策略是，竞争对手做什么，辉瑞就做什么。辉瑞相信，它在几百个靶点(指与分子靶向治疗药物结合的分子靶点)里面，总能找出一个比对手好的方向。

药企商业决策应基于临床需求

企业无论做Me-too、还是Me-better、甚至First in Class，都是基于临床需求数据来进行判断，最后配合商业选择的结果。业内人士指出，不同的创新药企业有不同的资金来源和科学家团队，这就决定着多层次的创新药商业运营模式。

“指导原则出台前，监管部门曾和我们座谈讨论，并形成一个共识——不论药企还是医生，都要以临床价值为导向，以病人为核心。”恒瑞医药相关人士说。据介绍，恒瑞医药新药研发的思路主要从三方面来考虑。一是新药研发资金，二是临床需求量，三是自己的竞争优势。“恒瑞从做仿制药到创新药的过程是非常辛苦的，一年差不多拿出销售金额的18%、大约50亿元研发新药。有了这些钱，再加上很好的团队，我们才会有比较健康的新药布局。”他说。

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的原创新药研发企业。该公司在短短近一年间获得美国FDA授予的12项孤儿药认证。该公司董事长、CEO杨大俊博士告诉《经济参考报》记者，指导原则强调回归临床价值，即如何让患者更多获益，这是做创新药的最基本的出发点。“我们即将上市的第一个新药就是针对耐药的、带有T315I突变的慢粒白血病患者，体现了对患者的临床价值。”他说，在创新药开发，企业应充分考虑两个方面：一是差异化选择研发方向和定位;第二要在临床数据上体现真正的竞争优势。当然，在保证质量的情况下，速度和效率也很重要。快人一步上市就意味着占据市场先机，速度太慢就失去价值。因此，创新药公司要根据市场的情况，及时调整变化。

创新不是单纯追求第一

什么叫作创新?如何定义创新药?业内人士指出，我国的情况与其他国家有所不同，政策的出发点应基于现实。《经济参考报》记者了解到，目前国内与国外的临床实践差距进一步缩小，抗肿瘤药物逐步实现同步研发。但是国产药物仍以Fast follow为主，当前做First in class有一定难度。

据悉，上述指导原则是由国家药监局药品审评中心化药临床一部牵头制定的。该部门相关人士近日在一场学术论坛上的讲话，有助于业界更好理解指导原则。“创新需要解放思想，我们国内的研发需要把药物创新从单纯追求第一中跳出来。”上述相关人士说，我国新药创新应该是以临床价值为导向，以患者需求为核心，解决患者未满足的临床需求。以患者临床需求为导向的各类创新研发，都是方向。

上述相关人士认为，新药研发可以从四个方面去思考。一是克服耐药性的药品。耐药性是癌症治疗失败的主要原因之一，一旦发生耐药，患者可能又将回到无药可治的状态。二是研究老药新用，对一些药品需要保持其持续开发。当大家对疾病和药物作用机制了解得越清楚时，可以使更多药品获得更多更好的适应症，为更多的患者带来治疗手段。三是改变用药方式。为了患者长期用药方便，一些静脉给药的方式能否改为皮下给药，这样患者能自己用药或在社区用药，不用再跑医院了。四是新药研究可关注特殊群体，比如急性淋巴细胞白血病是儿童高发疾病，有用药需求。

(记者 曾亮亮)

关键词： 抗肿瘤药物 临床研发 指导原则 市场热议